21 世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者 閆碩 北京報(bào)道

最近，國家醫(yī)藥產(chǎn)品管理局藥品審評中心（CDE）《先進(jìn)治療藥物的范圍、分類和定義(征求意見稿)》(以下簡稱《征求意見稿》)的發(fā)布，明確了“先進(jìn)治療藥物”的范圍和定義、具體分類和分類的整體原則和科學(xué)邏輯。公開征求意見的時(shí)間限制為 6 月 10 日起 1 個(gè)月。

先進(jìn)治療領(lǐng)域是“生命科學(xué)”的關(guān)鍵跑道，是培育未來產(chǎn)業(yè)、促進(jìn)生物經(jīng)濟(jì)高質(zhì)量發(fā)展的“新生產(chǎn)力”之一，占據(jù)生物制造創(chuàng)新戰(zhàn)略高地，國際競爭日益激烈。然而，我國先進(jìn)醫(yī)療藥物的范圍和類別劃分仍然缺乏法律法規(guī)的定義和行業(yè)共識。這些藥物的研發(fā)、技術(shù)審查和監(jiān)督面臨許多挑戰(zhàn)。

金春林，上海市衛(wèi)生與健康發(fā)展研究中心主任， 21 據(jù)《世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道》記者介紹，《征求意見稿》的內(nèi)容主要集中在基因治療、細(xì)胞治療等基于微生物或組織工程的創(chuàng)新藥物上，這些藥物是最具革命性和最需要特殊監(jiān)管的前沿產(chǎn)品。與此同時(shí)，意見稿明確排除了傳統(tǒng)的預(yù)防性疫苗、抗生素、血制品等。另外，基于商品的作用機(jī)制，草案建立了科學(xué)、可操作的分類系統(tǒng)，明確了各類產(chǎn)品的監(jiān)管規(guī)定。

“這一次，為先進(jìn)醫(yī)療藥物全生命周期控制體系的建設(shè)奠定了基礎(chǔ)。雖然公司短期內(nèi)可能會面臨新的合規(guī)成本壓力，但中長期內(nèi)會大大促進(jìn)創(chuàng)新轉(zhuǎn)型，吸引投資，優(yōu)化資源配置，提升國際競爭力?！苯鸫毫盅a(bǔ)充道。

如何定義？

近年來，隨著生物技術(shù)等前沿技術(shù)的蓬勃發(fā)展，以細(xì)胞治療藥物和基因治療藥物為代表的一類藥物在世界范圍內(nèi)的研發(fā)、申報(bào)和許可數(shù)量不斷增加，在癌癥、罕見遺傳病等疑難重癥的臨床治療方面取得了突破。目前，中國的細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)已經(jīng)進(jìn)入與國際先進(jìn)水平“并駕齊驅(qū)”的新階段。

需要指出的是，“過去，我們的細(xì)胞治療、基因治療等前沿產(chǎn)品可能散落在藥物、生物制藥甚至醫(yī)療器械的監(jiān)管框架中，缺乏明確的定義和規(guī)范，導(dǎo)致R&D企業(yè)、監(jiān)管部門和醫(yī)療機(jī)構(gòu)在分析產(chǎn)品屬性和審查路徑方面存在一些困惑。而且傳統(tǒng)的監(jiān)管框架主要針對化學(xué)藥品和生物制藥，很難完全適應(yīng)一些先進(jìn)的治療藥品?！苯鸫毫终f。

CDE 文件中強(qiáng)調(diào)，“這類藥物具有很強(qiáng)的創(chuàng)新性和復(fù)雜性，需要科學(xué)謹(jǐn)慎的監(jiān)督，以確保藥物的安全性、有效性和質(zhì)量可控性?！爱?dāng)前，國際主要藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)正在對先進(jìn)治療領(lǐng)域的法律法規(guī)和監(jiān)管框架體系進(jìn)行統(tǒng)籌規(guī)劃。為了規(guī)范我國先進(jìn)醫(yī)療藥物的范圍和分類，促進(jìn)分級分類科學(xué)控制，幫助控制與國際接軌，CDE 制定了相關(guān)文件。

根據(jù)《征求意見稿》，結(jié)合我國產(chǎn)業(yè)發(fā)展和控制現(xiàn)狀，參照國際藥品監(jiān)督管理機(jī)構(gòu)的命名規(guī)范，突出此類藥物的創(chuàng)新特點(diǎn)，將符合解讀特點(diǎn)的一類產(chǎn)品命名為“先進(jìn)治療藥物”，英文名稱仍然遵循國際命名規(guī)范，稱為“ Advanced therapy medicinal products "，縮寫為 ATMPs。

先進(jìn)的治療藥物包括三類:細(xì)胞治療藥物、基因治療藥物和其他藥物。其中，細(xì)胞治療藥物包括兩個(gè)亞類，即非基因修飾細(xì)胞藥物和體外基因修飾細(xì)胞藥物；基因治療藥物還包括四個(gè)亞類，包括核酸藥物、病毒載體藥物、溶瘤微生物藥物和基因編輯藥物。

伴隨著科學(xué)技術(shù)的發(fā)展和研發(fā)的推動，這類產(chǎn)品的亞類歸屬也將逐步完善。

先進(jìn)藥物具體分類及亞類示意(來源：CDE）

同時(shí)，參照 WHO、歐洲藥品管理局（EMA）等級分類標(biāo)準(zhǔn)和我國生物制藥注冊分類情況，定義“對正常人使用的抗感染性疾病的預(yù)防性疫苗” ATMP “針對腫瘤和腫瘤的范圍； / 或者是其它疾病進(jìn)展等治療性疫苗。 ATMP。

影響幾何？

毫無疑問，明確的先進(jìn)治療藥物范圍、分類等定義將對公司產(chǎn)生一定的影響。

金春林指出，合規(guī)成本可能會在短期內(nèi)增加。企業(yè)需要投入資源來理解和適應(yīng)新分類系統(tǒng)下的具體要求，調(diào)整R&D管道和生產(chǎn)工藝的質(zhì)量控制，建立符合先進(jìn)醫(yī)療產(chǎn)品要求的 GMP 管理系統(tǒng)和追溯系統(tǒng)，所以成本可能很高。但從中長期來看，有望優(yōu)化成本。由于路徑和確定性明確，反復(fù)探索和溝通的成本降低。針對性的要求避免了原有控制方式的一些不適應(yīng)，可能會降低不必要的科研要求。

先進(jìn)的藥物治療市場前景廣闊。就我國市場規(guī)模而言，僅干細(xì)胞治療就已經(jīng)超過了 200 1億元。2024年前瞻研究院 2024年中國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)市場研究報(bào)告 預(yù)計(jì)中國干細(xì)胞市場的規(guī)模將達(dá)到。 265 其中，采集、制備和儲存領(lǐng)域的市場規(guī)模接近1億元。 160 一億元。但是，中國的干細(xì)胞存儲率遠(yuǎn)低于發(fā)達(dá)國家，市場潛力巨大。

另外，《基因治療藥物產(chǎn)業(yè)發(fā)展白皮書》顯示，2025年 預(yù)計(jì)中國基因療法年度市場規(guī)模將達(dá)到 25.9 億美金，2025-2027 年有望達(dá) 500 億元。

最終的《征求意見稿》將對整個(gè)行業(yè)產(chǎn)生巨大的影響。首先，金春林表示，將加快創(chuàng)新成果的轉(zhuǎn)化。明確的監(jiān)管路徑和預(yù)期可以使創(chuàng)新產(chǎn)品的轉(zhuǎn)換更加方便，從實(shí)驗(yàn)室向臨床和市場推廣更多先進(jìn)的醫(yī)療產(chǎn)品。第二，也有助于吸引投資。明確的監(jiān)管框架大大降低了政策的不確定性風(fēng)險(xiǎn)，可以吸引國內(nèi)外資本進(jìn)入這一領(lǐng)域，為產(chǎn)業(yè)注入發(fā)展動力。第三，將提高產(chǎn)業(yè)集中度，加快專業(yè)分工，資源可能會聚集在頭部企業(yè)。

“不僅如此，還會促進(jìn)整個(gè)產(chǎn)業(yè)鏈的成熟，促進(jìn)培養(yǎng)液、病毒載體等上游原材料的快速發(fā)展，以及下游物流追溯系統(tǒng)等配套產(chǎn)業(yè)鏈，促進(jìn)整個(gè)生態(tài)的發(fā)展。此外，它將提高國際競爭力。建立符合國際標(biāo)準(zhǔn)的監(jiān)管機(jī)制，讓中國先進(jìn)的醫(yī)療產(chǎn)品參與全球競爭，有利于中國商品出海和國際項(xiàng)目的實(shí)施?！苯鸫毫终f。

值得一提的是，《征求意見稿》提出，與國際分類規(guī)范相比，中國這次更具前瞻性和包容性，同時(shí)給予新技術(shù)。 / 新產(chǎn)品 / 新型模式預(yù)留了界面或空間，未來可以根據(jù)技術(shù)發(fā)展和產(chǎn)品研發(fā)的推動，與時(shí)俱進(jìn)，及時(shí)更新。

這也涉及到如何在實(shí)際評價(jià)中平衡監(jiān)管和創(chuàng)新。金春林表示，應(yīng)以科學(xué)為基礎(chǔ)，分類管理，評價(jià)要求與監(jiān)管強(qiáng)度相匹配，對高風(fēng)險(xiǎn)商品要求更加嚴(yán)格，在保證安全的前提下，可以盡快推出低風(fēng)險(xiǎn)產(chǎn)品。同時(shí)，要明確產(chǎn)品質(zhì)量是關(guān)鍵，評價(jià)重點(diǎn)要放在與商品安全性和有效性直接相關(guān)的關(guān)鍵參數(shù)和環(huán)節(jié)上，不要過多糾結(jié)一些不太重要的細(xì)節(jié)。另外，在保證安全、有效的前提下，鼓勵(lì)采用先進(jìn)的分析方法和生產(chǎn)工藝。

“總的來說，《征求意見稿》和未來的一些實(shí)施方法將深刻影響中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的未來格局，促進(jìn)中國在世界尖端治療領(lǐng)域發(fā)揮更重要的作用。”金春林說。

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