每年，進(jìn)展型多發(fā)性硬化讓全球數(shù)十萬(wàn)患者在無(wú)聲無(wú)息中喪失運(yùn)動(dòng)與感知能力。它是長(zhǎng)期困擾全球醫(yī)學(xué)界的青壯年致殘疾病。而華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院顛覆了傳統(tǒng)藥物“治標(biāo)不治本”的困局，提供了首個(gè)靶向BCMA的CAR - T治療范式，安全有效地對(duì)抗進(jìn)展型多發(fā)性硬化，相關(guān)成果在《細(xì)胞》刊發(fā)，下面一起來(lái)了解一下。

10月15日，同濟(jì)醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科王偉、田代實(shí)、秦川教授團(tuán)隊(duì)在國(guó)際頂級(jí)期刊《細(xì)胞》（CELL）上發(fā)表重大研究成果。全球首次證實(shí)一種名為“自體靶向B細(xì)胞成熟抗原的CAR - T細(xì)胞療法”，能安全有效地對(duì)抗進(jìn)展型多發(fā)性硬化，讓這一長(zhǎng)期困擾全球醫(yī)學(xué)界的青壯年致殘疾病有了新的治療手段。

這項(xiàng)研究成果發(fā)表于《細(xì)胞》的在線論文封面。

多發(fā)性硬化就如同神經(jīng)系統(tǒng)的“絕緣層”不斷剝落。健康的神經(jīng)外表包裹著一層叫“髓鞘”的保護(hù)套，可保證神經(jīng)信號(hào)暢通無(wú)阻。一旦免疫系統(tǒng)“誤傷”神經(jīng)，髓鞘破損剝落，神經(jīng)信號(hào)便會(huì)“漏電短路”，導(dǎo)致患者肢體不聽(tīng)使喚、視力模糊、感覺(jué)異常甚至認(rèn)知下降。其中進(jìn)展型多發(fā)性硬化尤為頑固，炎癥在神經(jīng)中樞“安營(yíng)扎寨”，不斷侵蝕神經(jīng)結(jié)構(gòu)。而且傳統(tǒng)藥物難以突破人體“血腦屏障”防線深入病灶部位，無(wú)法阻止其病情惡化。多發(fā)性硬化在全球的患病率約為十萬(wàn)分之30.1，進(jìn)展型多發(fā)性硬化每年讓全球數(shù)十萬(wàn)患者在無(wú)聲無(wú)息中喪失運(yùn)動(dòng)與感知能力。

團(tuán)隊(duì)帶來(lái)的這項(xiàng)治療突破，顛覆了傳統(tǒng)藥物“治標(biāo)不治本”的困局，好似為紊亂的免疫系統(tǒng)施了一次“精準(zhǔn)清除術(shù)”。通過(guò)臨床研究發(fā)現(xiàn)，CAR - T細(xì)胞療法具有良好的安全性與明顯的有效性。治療后患者均未發(fā)生免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征，未發(fā)生嚴(yán)重感染事件，神經(jīng)功能有效改善。CAR - T細(xì)胞能直入患者中樞“病灶”改善神經(jīng)免疫微環(huán)境。CAR - T細(xì)胞成功突破血腦屏障后，遷移至大腦和脊髓所在的中樞“核心戰(zhàn)區(qū)”，并在腦脊液中“擴(kuò)軍備戰(zhàn)”。隨后，精準(zhǔn)清除致病“內(nèi)奸”——B細(xì)胞，即制造破壞性抗體的漿母細(xì)胞/漿細(xì)胞被顯著且持續(xù)清除，而且使病理性免疫球蛋白的鞘內(nèi)合成終止。CAR - T清除B細(xì)胞后，炎癥網(wǎng)絡(luò)土崩瓦解，致病因子水平大幅下降，顯著改善中樞神經(jīng)炎癥，平息“炎癥風(fēng)暴”。

據(jù)悉，該團(tuán)隊(duì)長(zhǎng)期致力于神經(jīng)免疫疾病創(chuàng)新治療，已在《柳葉刀》《英國(guó)醫(yī)學(xué)雜志》等頂刊發(fā)表多項(xiàng)成果。他們率先將靶向B細(xì)胞的CAR - T療法用于多種難治性神經(jīng)免疫疾病，使83%的難治患者實(shí)現(xiàn)兩年以上不復(fù)發(fā)，達(dá)到“無(wú)需藥物維持”的長(zhǎng)期緩解狀態(tài)。此次針對(duì)進(jìn)展型多發(fā)性硬化取得創(chuàng)新性突破，進(jìn)一步拓寬了CAR - T在神經(jīng)免疫領(lǐng)域的應(yīng)用。

王偉表示，該研究不僅為進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥提供了首個(gè)靶向BCMA的CAR - T治療范式，還為慢性神經(jīng)炎癥疾病的免疫治療開(kāi)辟了新方向，標(biāo)志著治療理念從“一味抑制免疫”轉(zhuǎn)向“機(jī)智重啟免疫”，有望讓患者實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期、深度的病情緩解。

用科技之光照亮健康之路，以創(chuàng)新之力守護(hù)萬(wàn)家安寧。致敬開(kāi)拓創(chuàng)新的華科大人！

華中科技大學(xué)（ihuster）

來(lái)源 / 同濟(jì)醫(yī)院

編輯 / 張?chǎng)┾?/p>

校對(duì) / 史夢(mèng)詩(shī)

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