英矽智能科技（上海）有限公司研發(fā)人員在全自動化實驗室進行實驗。 受訪單位供圖

◎沈涵本報記者王春

編者按：人工智能正在重塑科學研究范式。從加速新藥研發(fā)到破解宇宙奧秘，從模擬氣候變化到揭示基因密碼，AI在提高科研效率、拓展研究邊界方面展現(xiàn)出巨大潛力。今起，本報推出解碼“AI+科研”系列報道，介紹AI在醫(yī)藥、數(shù)學、材料、化學、天文等領域的應用成果，探討AI賦能科研高質(zhì)量發(fā)展的前景。

篩選所有基因中的潛在靶點，發(fā)現(xiàn)帕金森病全新治療靶點并篩選出候選藥物；提前15年預測阿爾茨海默病發(fā)病風險，診斷精準性超過98.7%……近年來，復旦大學在醫(yī)學領域取得系列突破。這些突破背后，離不開云上科研智算平臺CFFF提供的AI算力支持。該平臺由復旦大學、阿里云等共同打造，以公共云模式提供超千卡并行智能計算，支持千億參數(shù)的大模型訓練，具有大規(guī)模、高能級的特點。

當前，AI已從一個研究領域變成一類賦能技術(shù)。多位專家近日接受科技日報記者采訪時表示，在醫(yī)藥健康領域，AI已應用于靶點發(fā)現(xiàn)、藥物設計及臨床試驗等方面，顯著提升了科研效率，但“數(shù)據(jù)孤島”等挑戰(zhàn)也不容忽視。

改變藥物研發(fā)模式

AI技術(shù)正在改變靶點發(fā)現(xiàn)模式。傳統(tǒng)的假設驅(qū)動研究模式下，研究者依據(jù)現(xiàn)有理論體系，推測某一蛋白在致病蛋白傳播過程中作用重大，再設計實驗證實。這種模式耗時耗力，還易忽略現(xiàn)有理論體系外的可能性。

有了AI技術(shù)，數(shù)據(jù)驅(qū)動的研究模式成為可能。這是一種無預設的研究思路，在所有基因中篩選潛在靶點，再通過體內(nèi)外基礎實驗驗證，可大幅提升數(shù)據(jù)分析規(guī)模和研究效率。

“我們用大模型技術(shù)對超100萬個樣本進行大規(guī)模全基因組關(guān)聯(lián)分析，發(fā)現(xiàn)FAM171A2基因的5個位點突變與帕金森病風險顯著相關(guān)?！睆偷┐髮W附屬華山醫(yī)院教授郁金泰介紹，病理性α - 突觸核蛋白是帕金森病的關(guān)鍵致病蛋白，此前沒人研究過FAM171A2這種神經(jīng)元細胞膜蛋白在α - 突觸核蛋白傳播過程中的作用。

AI在化合物篩選環(huán)節(jié)作用也很顯著。

傳統(tǒng)研究模式下，針對高創(chuàng)新性靶點的藥物開發(fā)需反復試錯。研究者要從數(shù)以萬計的分子中篩選出兼具活性與選擇性、耐藥性良好、吸收代謝特性優(yōu)異且安全性達標的分子，才能進入臨床階段。這種依賴專家經(jīng)驗與創(chuàng)造力的方式耗時久、成本高。而AI蛋白結(jié)構(gòu)預測和虛擬篩選技術(shù)能快速預測哪些分子可能成為有效藥物，在一些案例中，AI甚至能在48小時內(nèi)篩選1億個化合物。

在CFFF平臺助力下，郁金泰團隊能在所有基因中精準篩選潛在靶點，還從7000余種小分子化合物中快速找到可有效抑制FAM171A2蛋白和病理性α - 突觸核蛋白結(jié)合的小分子?！霸拘钄?shù)十年完成的工作，我們僅用了5年。”郁金泰說。

CFFF平臺還支持了團隊的另一項研究。團隊用AI技術(shù)從6361種腦脊液蛋白中篩選出4種與阿爾茨海默病高度關(guān)聯(lián)的蛋白。基于這些新的診斷生物標志物開展聯(lián)合診斷，可提前15年預測阿爾茨海默病發(fā)病風險，且精度超98.7%。據(jù)悉，基于該成果研發(fā)的阿爾茨海默病早篩早診檢測試劑將于今年底在各大醫(yī)院和體檢中心上線。

提升臨床試驗效率

藥物上市前需經(jīng)歷臨床試驗并通過藥品監(jiān)管部門嚴格審批?！斑M入臨床階段后，AI篩選的藥物與傳統(tǒng)藥物一樣沒有捷徑。”英矽智能科技（上海）有限公司聯(lián)合首席執(zhí)行官任峰說。

但這并不意味著AI在臨床階段無用，相反，這一階段迫切需要AI介入。

傳統(tǒng)臨床試驗在受試者招募、篩選、數(shù)據(jù)采集和質(zhì)控等方面效率低下，導致經(jīng)濟和時間成本高、失敗風險大。而AI可優(yōu)化患者招募標準，預測試驗結(jié)果，模擬臨床試驗，為突破傳統(tǒng)臨床試驗瓶頸提供新思路和方法。

今年6月，某慢性阻塞性肺病長效霧化支氣管擴張劑上市申請獲批。在其Ⅲ期臨床試驗的患者招募環(huán)節(jié)，醫(yī)渡科技有限公司打造的患者招募智能體發(fā)揮了大作用，使入組速率提升超30%，且質(zhì)量維度嚴格控制在90%以上?！霸撝悄荏w的準確率較傳統(tǒng)模式提高3倍以上?！痹摴旧茖W事業(yè)部智能臨床試驗負責人郝原說。

一些企業(yè)積極探索將AI技術(shù)用于臨床試驗結(jié)果預測。英矽智能利用自主研發(fā)的AI臨床試驗預測引擎“inClinico”，已準確預測了多項臨床試驗Ⅱ期至Ⅲ期的轉(zhuǎn)化結(jié)果。

在臨床數(shù)據(jù)管理環(huán)節(jié)，AI同樣潛力巨大。上海耀乘健康科技有限公司的AuroraPrime平臺能將臨床研究報告初稿的生成時間減少90%，總體節(jié)省45%的時間。

AI還可以優(yōu)化臨床試驗方案。溫州醫(yī)科大學李校堃院士團隊利用AI優(yōu)化生長因子類藥物臨床試驗方案，成功縮短了轉(zhuǎn)化周期。

AI帶來的變革已滲透到臨床試驗各個環(huán)節(jié)。根據(jù)調(diào)研機構(gòu)PrecedenceResearch的數(shù)據(jù)，2025年全球AI臨床試驗市場規(guī)模將達到26億美元，2034年預計超過223.6億美元。

業(yè)內(nèi)人士認為，AI臨床試驗市場正處于爆發(fā)式增長前夕，技術(shù)革新將極大提升行業(yè)運行效率。同時，值得注意的是，監(jiān)管框架的滯后性與數(shù)據(jù)隱私保護、技術(shù)濫用等倫理風險是制約行業(yè)健康發(fā)展的關(guān)鍵瓶頸，亟需構(gòu)建適應性監(jiān)管體系與倫理治理框架。

面臨“數(shù)據(jù)孤島”挑戰(zhàn)

在大數(shù)據(jù)與大知識融合的時代，算力成為重要的科研生產(chǎn)力。隨著算力水平不斷提升，科研效率也大幅上升。

復旦大學類腦智能科學與技術(shù)研究院研究員程煒對算力的躍遷感觸頗深?！?011 - 2012年，我們買了幾臺機器，處理100人的影像數(shù)據(jù)已很難，一臺小服務器跑了好幾天?！彼f，如今，CFFF平臺提供了更充足算力，可以實現(xiàn)多任務同時計算。依托該平臺，他有信心建立更大的數(shù)據(jù)庫來推動研究。

程煒說，隨著AI時代對算力需求的增長，以及對數(shù)據(jù)安全和隱私保護的重視，很多高校都在建立或強化自己的計算平臺?！坝绕涫窃谏婕懊舾信R床數(shù)據(jù)的研究中，自己擁有計算平臺必不可少?！彼f。

但從另一個角度來說，這也會加劇數(shù)據(jù)壁壘問題。數(shù)據(jù)資源的碎片化現(xiàn)象，將制約“AI+醫(yī)藥”的技術(shù)潛能釋放?！叭绻枰狝I發(fā)揮更大作用，就要創(chuàng)造更多標準化數(shù)據(jù)?！本┲撬幖夹g(shù)（上海）有限公司聯(lián)合創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官馬健說，未來5到10年，希望行業(yè)在高質(zhì)量數(shù)據(jù)生成方面投入更多精力。

“AI藥企普遍使用公開數(shù)據(jù)以發(fā)展算法技術(shù)，現(xiàn)在數(shù)據(jù)量尚夠，但隨著行業(yè)進步，企業(yè)對算法精度的要求會越來越高，未來必然形成大量標準化數(shù)據(jù)缺口?！比畏逭f，英矽智能常年保持一支20 - 40人的數(shù)據(jù)挖掘團隊，每天保持相關(guān)數(shù)據(jù)更新，但行業(yè)內(nèi)“數(shù)據(jù)孤島”問題不容忽視。

多位受訪者認為，在“AI+醫(yī)藥”領域，更深層挑戰(zhàn)在于信任機制，以及AI工具與臨床工作流的融合程度。當前，制藥企業(yè)與AI開發(fā)者正通過構(gòu)建跨機構(gòu)數(shù)據(jù)協(xié)作機制、開發(fā)可解釋性AI模型及建立標準化驗證與部署框架，積極推動行業(yè)開放合作。未來仍需通過進一步提升AI決策系統(tǒng)的透明度、制定符合臨床研究規(guī)范的透明化披露標準等方式，提升臨床醫(yī)生與監(jiān)管機構(gòu)的信任。

本文僅代表作者觀點，版權(quán)歸原創(chuàng)者所有，如需轉(zhuǎn)載請在文中注明來源及作者名字。

免責聲明：本文系轉(zhuǎn)載編輯文章，僅作分享之用。如分享內(nèi)容、圖片侵犯到您的版權(quán)或非授權(quán)發(fā)布，請及時與我們聯(lián)系進行審核處理或刪除，您可以發(fā)送材料至郵箱：service@tojoy.com