·Rentosertib的實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)展示了AI在藥物研發(fā)領(lǐng)域的變革潛力，為更高效創(chuàng)新的R&D方法提供了價(jià)值參考。

蔣立冬 萬物AI的衍生 圖

新藥研究往往需要花費(fèi)大量的資金和時(shí)間。人工智能（AI）可以篩選大量化合物分子，模擬藥物機(jī)制，協(xié)同設(shè)計(jì)臨床試驗(yàn)...這些曾經(jīng)被認(rèn)為可以大大縮短R&D時(shí)間，節(jié)約成本。然而，到目前為止，世界上還沒有一種藥物是由AI主導(dǎo)開發(fā)的，許多自稱“AI藥品”的項(xiàng)目仍處于臨床試驗(yàn)的第一階段。

2025年6月3日，用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）Rentosertib(ISM001-055)的小分子藥物在《自然與醫(yī)學(xué)》中（Nature Medicine）IIa期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)已公布。作者來自中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院和AI制藥公司英硅智能。（Insilico）研究人員。這一信息對藥物分子的安全性和有效性進(jìn)行了初步驗(yàn)證，成為世界上進(jìn)步最快的AI藥物。

特發(fā)性肺纖維化是一種以肺功能進(jìn)行性和不可逆性降低為特征的慢性進(jìn)行性肺纖維化疾病，影響全球約500萬人，中位生存期僅為3至4年。目前市場上的藥物主要用于緩解疾病進(jìn)展，但無法停止或逆轉(zhuǎn)疾病。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院主任醫(yī)師“這仍然是一種極具挑戰(zhàn)性的疾病，有明顯的臨床需求。” 、中國領(lǐng)頭研究人員徐作軍教授在臨床試驗(yàn)中表示。

本實(shí)驗(yàn)中的藥物分子作用于人工智能協(xié)助發(fā)現(xiàn)的新型靶點(diǎn)TNIK。通過激活TNIK靶點(diǎn)，IPF可以驅(qū)動肺部的病理纖維化，從而導(dǎo)致肺功能進(jìn)行性下降。所以，通過抑制TNIK信號傳導(dǎo)，理論上可以阻止或者逆轉(zhuǎn)纖維化過程，這就是藥物分子的設(shè)計(jì)思路。Rentosertib于2023年2月獲得美國FDA授予的“孤兒藥”資格。2024年3月，AI協(xié)助發(fā)現(xiàn)藥物的早期過程在《自然生物技術(shù)》中公布。（Nature Biotechnology）上。

本實(shí)驗(yàn)共包括中國22個(gè)中心71名IPF患者，受試者每天隨機(jī)分配安慰劑，每次30毫克。、每天2次30mg或每天60mg，持續(xù)12周的用藥觀察。

資料表明，與安慰劑組相比，接受這種藥物治療的病人有用力肺功能。（FVC）有所改善，顯示出對IPF的療效。與基線水平相比，在每天60毫克的最高用藥劑量組中，患者的FVC平均水平提高了98.4。mL，與基線水平相比，安慰劑組患者的FVC平均水平降低62.3mL。

副作用方面，各治療組與治療有關(guān)的不良反應(yīng)（TEAEs）發(fā)生率相似，大多數(shù)不良反應(yīng)（AEs）嚴(yán)重不良事件為輕微或中度。（SAEs）發(fā)病率罕見，停藥后所有不良反應(yīng)均可恢復(fù)。

“這些結(jié)果不僅表明，Rentosertib具有可控的安全性和耐受性，而且為進(jìn)一步進(jìn)行大規(guī)模、長周期的臨床試驗(yàn)奠定了基礎(chǔ)。Rentosertib的實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)展示了人工智能在藥物研發(fā)領(lǐng)域的變革潛力，為更有效、更創(chuàng)新的研發(fā)方法提供了價(jià)值參考?！庇⑺贾悄軇?chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alex Zhavoronkov博士說。

數(shù)據(jù)初步反映了該藥物的治療潛力和安全性，然后在更大規(guī)模、更嚴(yán)謹(jǐn)?shù)脑O(shè)計(jì)和更嚴(yán)格的指標(biāo)測試中進(jìn)行驗(yàn)證?！癛entosertib 具有為 IPF 患者提供有價(jià)值的臨床利益潛力，令人興奮。然而，在這項(xiàng)研究中，每個(gè)患者組的樣本量相對較小，我們期望在更大規(guī)模的隊(duì)列研究中進(jìn)一步驗(yàn)證這些發(fā)現(xiàn)?！毙熳鬈娬f。

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